基因药物将在今年冬天进行临床试验，期待对ALS（肌萎缩侧索硬化)和帕金森病的效果

来自自治医科大学的一个团队将在今年冬天进行一项针对难治性神经系统疾病肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）和帕金森病患者的基因药物的临床试验。该公司本月开始招募病人参加试验，是日本的第一个ALS的基因治疗。

ALS是一种使身体的运动神经逐渐损坏而至肌肉退化的疾病，其中一个原因被认为是一种特定酶的减少。帕金森病导致身体摇晃和移动缓慢，因为大脑无法产生为身体提供运动的指令足够的多巴胺。在日本，分别有大约10,000和150,000名患者，但目前还没有根本的治疗方法。

基因治疗的目的是取代减少的酶和多巴胺的水平。合成这些物质所需的基因作为一种治疗药物给予病人，其优点是单次剂量可望在很长一段时间内，甚至几年内有效。

根据计划，以一种不具有遗传性的"孤发型"的ALS患者作为对象。在发病后的两年内，将向总共六人的脊髓区域注射治疗药物。在小鼠身上进行的实验已经证实，这种药物能够有效地抑制疾病的进展。该大学的神经病学教授森田光哉说："这项临床试验的主要目的是确认安全性，但我们也想确认这种药物是否能有效地抑制疾病的进展。"

另一方面，在前一阶段的研究中，该药物已经被用于帕金森病患者，显示出运动障碍的改善。 该临床试验将在12名受试者身上进行。

顺天堂大学神经学教授服部信孝说："基因疗法可以成为没有根本治疗方法的疾病的一种选择，如ALS的进展可以得到控制，而对于帕金森病的传统治疗药物的效果逐渐减弱，它有望在治疗帕金森病方面发挥补充作用"。

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